通用人多能幹細胞的生成和分化為視網膜色素上皮

專案詳細資料

Description

幹細胞療法是一具應用前景治療方法,尤其是自人類多能幹細胞 (hPSC) 分化的視網膜色素上皮細胞(RPE)移植到患者體內,用於乾性 AMD (年齡相關黃斑變性) 和 Stargardt 黃斑營養不良的治療。但進行移植必先克服免疫排斥,本研究擬製備通用hiPSC 及衍生的通用RPE,當與免疫細胞接觸時,不引發排斥反應。可將 hiPSC 及衍生的 RPE,用於治療任何患者,不需使用抗排斥藥物。本研究將開發不經基因編輯的通用 hiPSC,不表現I 類和 II 類人類白細胞抗原 (HLA),係通過混合多方供體的羊水製備的,在混合多方羊水的過程中,通用羊水幹細胞不產生免疫排斥反應(本研究開發,提交美國專利中,發表於 A. Higuchi et al. Cell Prolif. 54 (2021) e12995)。相較於利用CRISPR/Cas9 等具安全疑慮的基因編輯技術製備的hiPSC,本研究開發的通用hiPSCs 應可在臨床使用上快速獲得批准。同時開發最佳分化方案及最佳細胞培養材料,將通用 hiPSC 高效率、高純度地分化為 RPE。而周博士團隊(子項目 2),將分析通用 hiPSC 及 衍生 RPE 的生體內表徵且建立移植通用RPE 到皇家外科醫學院(RCS) 大鼠和及裸鼠視網膜下,建立治療動物模型。比較在大鼠眼睛內傳統 hESC(H9)衍生的 RPE 與通用 RPE 兩者的色素沉著差異,評估通用 hiPSC 衍生 RPE 移植到患者的治療優勢與效果。最終目標是不使用抗排斥藥物下,以通用RPE 移植治療干性 AMD 和Stargardt 黃斑營養不良患者,並建立理論基礎。
狀態進行中
有效的開始/結束日期1/01/2231/12/22

Keywords

  • 通用人類誘導多能幹細胞、年齡相關黃斑變性、羊水幹細胞、視網膜色素上皮、 人類白細胞抗原、免疫耐受性

指紋

探索此專案觸及的研究主題。這些標籤是根據基礎獎勵/補助款而產生。共同形成了獨特的指紋。